Lunedì 18 Marzo 2019
   
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È un ricercatore polignanese a studiare la cura per la fibrosi cistica

Onofrio Laselva

La fibrosi cistica è una malattia genetica grave dovuta a un difetto nella proteina CFTR, considerata un canale del cloro coinvolto nella produzione di muco, sudore, saliva, lacrime ed enzimi digestivi. Se non funziona correttamente, queste secrezioni diventano più dense e appiccicose, al punto da ostruire le vie respiratorie e le ghiandole.

I sintomi più conosciuti sono a carico dei polmoni e del pancreas, anche se la fibrosi cistica è una malattia multiorgano che colpisce un po’ tutto il corpo. Non esiste una cura per la fibrosi cistica ma grazie alle terapie in alcuni casi l’aspettativa di vita è salita a 42-50 anni.

Ad occuparsi di questo è il ricercatore Polignanese Onofrio Laselva, che presso è l’ Hospital for Sick Children di Toronto (Canada) si occupa di individuare nuovi composti per ripristinare e potenziare la funzione di CFTR.

Studiare il meccanismo d’azione di queste molecole è fondamentale per creare combinazioni di farmaci con effetto additivo e sinergico e, così, migliorare la risposta del paziente a un certo trattamento.

Esistono combinazioni di farmaci già approvate per l’uso sui pazienti, si tratta di un mix di molecole chiamato Orkambi, già in clinical trial. Si sta cercando di capire i dettagli di questa interazione per scoprire a quale preciso amminoacido si lega il farmaco. Con questa informazione, i chimici possono modificare la sua struttura molecolare, migliorare l’affinità e aumentare così la sua efficacia. Il problema di Orkambi, infatti, è che funziona molto bene sulle cellule in vitro ma, una volta passati ai pazienti, la risposta è molto più bassa di quella prevista e c’è una grandissima variabilità da soggetto a soggetto.

“Abbiamo iniziato a usare le cellule nasali dei pazienti, - comunica Laselva - lavorando in un ospedale pediatrico abbiamo la possibilità di raggiungere moltissimi bambini con fibrosi cistica e attualmente l’obiettivo è di coinvolgerne almeno 100. L’idea è di riuscire a mettere a punto una terapia personalizzata che funzioni nei singoli casi, in modo da diminuire la variabilità della risposta ed evitare di somministrare ai paziente farmaci che non funzionano.” Stiamo cercando di instaurare una collaborazione – termina Laselva - con dei gruppi italiani per ottenere cellule nasali con la mutazione in modo da testare vari farmaci e trovare una combinazione che permetta di ripristinare questo difetto così severo.”

 

Onofrio, aiutaci a capire con parole più comuni in cosa consiste la tua ricerca?

“Ovviamente ho diverse linee di ricerca ma la più importante è sicuramente la terapia personalizzata per i pazienti pediatrici affetti da Fibrosi Cistica. La FC è una malattia genetica e purtroppo, seppure considerata una malattia rara, abbiamo un numero elevato di pazienti (1 bambino malato ogni 2500-3000 bambini nati). Ad oggi non abbiamo una cura definitiva ma ci sono dei farmaci promettenti.

Quasi 10 anni fa, sono stati scoperti diversi farmaci molto promettenti nella fase pre-clinica (la ricerca in laboratorio). Purtroppo passando al paziente mediante il clinical trial si è scoperto che questi farmaci non sono efficaci in tutti i pazienti ed allo stesso tempo, l’efficacia non è sufficiente a migliore la salute del paziente.

Qui nasce la terapia personalizzata utilizzando cellule/tessuti provenienti da pazienti. Nel ospedale pediatrico di Toronto, in maniera non invasiva, preleviamo le cellule dal naso dei pazienti affetti da fibrosi cistica e testiamo diversi farmaci su di essi. Utilizzando queste cellule siamo in grado di determinare a quale combinazione di farmaci il paziente risponde, qui si eviterebbe la somministrazione ai pazienti di farmaci che non funzionerebbero.

Ad oggi si conoscono più di 2000 mutazioni, ma c’è una in particolare che colpisce l’80% dei pazienti. Oggigiorno la maggior parte dei ricercatori (incluse la industrie farmaceutiche) eseguono ricerche su questa mutazione. Io invece ho anche un particolare interesse nelle mutazioni che colpiscono il restante 20% perché, seppur c’è un minor business, c’è bisogno di una cura anche per quei pazienti. “

 

E’ una scoperta che potrebbe cambiare la vita a molti Malati?

“Sicuramente questa ricerca potrebbe migliore la vita di tantissimi malati. Ovviamente non ti saprei dire se riusciremo ad avere una cura definitiva ma sicuramente ci sarà un miglioramento delle condizioni di salute di tantissimi pazienti. L’aspettativa di vita si è alzata ai 40-50 anni grazie alla ricerca”

 

Quanto dobbiamo aspettare per vederla in Italia?

“Per fortuna non siamo così arretrati in Italia. Attualmente in Italia abbiamo l’unico farmaco approvato, sono fiducioso che presto arriveranno anche gli altri farmaci i quali sono attualmente in clinical trial con risultati promettenti.”

 

A proposito di Italia, fai parte dei tanti cervelli in fuga. È così difficile lavorare in Italia?

“Non mi reputo un cervello in fuga ma una persona che vorrebbe svolgere la propria passione. Per poter far ciò sono dovuto andare all’estero. Sfortunatamente fare ricerca in Italia è difficile; ho colleghi che attualmente sono disoccupati, altri che per seguire la loro passione, lavorano in maniera gratuita! Nonostante ciò, con tanti sacrifici, si può fare una buona ricerca scientifica anche Italia.

 

E’ proprio vero dunque, "Nemo profeta in patria"?

“Direi proprio di si, io sono solo un esempio di tantissimi altri ricercatori italiani che attualmente lavorano all’estero. L’Italia ci istruisce per diventare dei bravi ricercatori ma non ci garantisce un lavoro.

 

La tua famiglia, le tue origini sono a Polignano. Sarà difficile tornarci, vero?

“Ovviamente il mio desiderio è tornare a Polignano, la mia famiglia ed i miei amici sono li. Sono cosciente che sarà difficile però spero di poter tornare in Italia e portare con me tutto ciò che ho imparato qui.”

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